Ključna beseda: genska zdravljenja

»Pravočasno oziroma v najkrajšem možnem času prejeli novo razvita zdravljenja.«

»Zdravila brez meja – skupaj za dostop do zdravil za redke bolezni.«

»Dokler so zdravila v fazi raziskav, pa jih niti zdravniki ne smejo predpisovati niti jih zavarovalnica ne more financirati.«

»Posebnega, hitrega postopka za odobritev zdravil za redke bolezni, ki so že pridobila dovoljenje v ZDA ali drugih razvitih državah, v zakonodaji EU-ja ni in ga država članica EU-ja tudi ne more sama uvesti.«

»To izhaja iz pripravljenosti farmacevtskega podjetja, da zdravilo, ki je še v postopku pridobitve dovoljenja za promet ali v postopku kliničnega preskušanja za pridobitev dovoljenja za promet, da v program sočutne uporabe brezplačno in krije vse spremljajoče stroške.«